脂蛋白(a) 新藥進度：pelacarsen 大型試驗沒過，其他新藥還要再等幾年

目前還沒有任何一款專門降 Lp(a) 的藥核准上市。進度最前面的是 pelacarsen。它在 2026 年 9 月公布第三期結果。Lp(a) 降了，心血管事件卻沒有減少。其他新藥的大型試驗還在進行。數字降得多，還不等於少一次心肌梗塞。

健檢報告上，Lp(a) 那一欄印著偏高的數字。Lp(a) 的中文叫脂蛋白(a)。它是血液裡一種帶著膽固醇的顆粒。醫師說目前沒有專門的藥。網路新聞卻寫著，新藥能降九成以上。兩個說法湊在一起，第一個問題很自然：新藥什麼時候能用？

接著還會冒出更多問題。家裡長輩裝過支架，Lp(a) 又偏高，是不是更該等新藥？國外的藥能不能託人買？要勸家人回診，又該拿什麼理由？

2026 年 9 月 4 日，這個領域出現了第一個大型答案。藥廠 Novartis 公布 pelacarsen 的第三期試驗結果。這個藥確實讓 Lp(a) 下降。但跟安慰劑相比，心血管事件並沒有減少[12]。

這篇文章會整理五款研究中的新藥。各自走到哪一關、收的是哪些人、答案何時揭曉，都列在下面。也會列出看報告與回診時，現在就能做的幾件事。

這些新藥是什麼？它們想解決什麼問題？

Lp(a) 的高低，大約九成由遺傳決定。飲食和生活習慣，幾乎改不動它[12]。全世界大約每 5 個人，就有 1 個人偏高[12]。到今天為止，還沒有任何一款專門降它的藥獲准上市[12]。

研究中的新藥分成三類。第一類叫反義寡核苷酸，英文縮寫 ASO。第二類叫小干擾 RNA，縮寫 siRNA。第三類是口服的小分子藥，專門擋住 Lp(a) 的組裝。

比喻一：工單送進產線前，先把它撕掉

肝臟像一座工廠。要做 Lp(a) 身上那條 apo(a) 蛋白之前，會先抄一張工單送進產線。ASO 和 siRNA 做的事很像，都是在工單送達前把它攔下、銷毀。工單沒了，零件就做不出來，Lp(a) 跟著變少。

pelacarsen 屬於 ASO，設計目標是從源頭抑制 Lp(a) 的生產[12]。兩類藥的差別，主要在效果能撐多久。pelacarsen 在試驗裡每個月打一次[1][2]。olpasiran 屬於 siRNA，每 12 到 24 週給藥一次[4][5]。同樣是 siRNA 的 lepodisiran，效果很持久，給藥次數很少[6][8]。

比喻二：拿走組裝家具的卡榫

口服的 muvalaplin 走的是另一條路[9][10]。Lp(a) 要成形，apo(a) 得跟另一種帶著 apoB 的顆粒扣在一起。這一步很像組裝家具，兩塊板子要靠卡榫才扣得上。

muvalaplin 不管零件做了多少，專門擋住扣合這一步。它每天口服，不用打針[9][10]。不過它的進度，還停在第一、二期試驗。

五款新藥走到哪裡了？研究怎麼說？

新藥上市前要過好幾關。第一、二期試驗人數少，主要看安全性，還有數字能降多少。第三期的「結果試驗」動輒幾千到上萬人，要追蹤好幾年。它看的是心肌梗塞、中風、死亡，到底有沒有變少。

pelacarsen：第一個交出答案，結果沒有過

pelacarsen 的第三期試驗叫 Lp(a)HORIZON。它共收了 8,323 人[12]。這些人都有動脈硬化心血管疾病。也就是曾經心肌梗塞、中風，或血管已明顯阻塞。他們的 Lp(a) 都在 70 mg/dL 以上[1][12]。受試者隨機分成兩組。一組每月打 80 mg pelacarsen，另一組打安慰劑[1][2]。

試驗看的是四種事件加起來有沒有減少：心血管死亡、非致命的心肌梗塞、非致命的中風、需要住院的緊急冠狀動脈再通術[1][12]。最後一項，指的是緊急做心導管，把塞住的血管打通。這個試驗原本就預計在 2026 年揭曉[1][2][3]。

9 月 4 日公布的結果是：主要目標沒有達成[12]。pelacarsen 確實讓 Lp(a) 下降。但放在整體受試者身上，心血管事件沒有比安慰劑組少[12]。這群人本來就有在治療。降血脂藥、降血壓藥，都照指引在用[12]。試驗想問的是：其他風險都治療了，再降 Lp(a)，還能不能多減一些風險？

還有幾件事目前看不到。新聞稿沒有寫 Lp(a) 降了多少[12]。試驗還預先規劃，要另外看 Lp(a) 90 mg/dL 以上的人。這一組的結果也沒有交代[12]。完整數據要等醫學會議發表[12]。現在能看到的只有藥廠新聞稿，還不是經過同儕審查的論文。

olpasiran：兩個大型試驗同時在跑

olpasiran 的第二期試驗叫 OCEAN(a)-DOSE。扣掉安慰劑組的變化後，Lp(a) 降了大約 97% 到 101%[4][5]。超過 100% 是跟安慰劑組相減算出來的。血中的 Lp(a) 不會變成負數。換成日常的說法，原本 100 單位，只剩下個位數。延伸追蹤還專門觀察了停藥之後的變化[7]。

它現在同時跑兩個第三期結果試驗[4][5]。第一個叫 OCEAN(a)-OUTCOMES。它收了大約 7,300 人。這些人已經有心血管疾病，Lp(a) 都在 200 nmol/L 以上。試驗預計 2027 年完成。第二個叫 OCEAN(a)-PreEVENT，收了 11,000 人。他們風險高，但還沒發病。預計 2031 年前後完成。

兩個試驗問的是不同的問題。前者問：已經發病的人，能不能少再發一次？後者問：還沒發病的人，能不能不要發第一次？pelacarsen 沒過之後，下一個關鍵答案就在這裡。

lepodisiran：效果很持久，給藥次數少

lepodisiran 的特色，是效果維持得非常久[6][8]。第二期試驗裡，Lp(a) 最多降了大約 94%。這是扣掉安慰劑組變化後的數字，而且降幅能維持住[6][8]。等於原本 100 單位，只剩 6 單位左右。

它的第三期試驗叫 ACCLAIM-Lp(a)[6][8]。收案的人，Lp(a) 要高於 175 nmol/L。另外還要符合任一條件：已經有心血管疾病、有家族性高膽固醇血症，或同時有好幾個風險因子。家族性高膽固醇血症是一種遺傳病，天生壞膽固醇就特別高。

zerlasiran 與 muvalaplin：還沒走到結果試驗

zerlasiran 也是 siRNA。在第一、二期試驗裡，它讓 Lp(a) 最多降了大約 98%[9][10]。口服的 muvalaplin，降了大約 65% 到 86%[9][10]。換算成 100 單位，zerlasiran 最低剩 2 單位。muvalaplin 則剩 14 到 35 單位。

兩款藥都還沒進入第三期心血管結果試驗[9][10]。目前的資料，只回答了「數字會不會降」。能不能保護心臟，要等更後面的試驗。

降得多，為什麼還不算數？

Lp(a) 是一個中間指標。大家真正想避免的，是心肌梗塞、中風與死亡。中間指標降了，事件不一定跟著少，pelacarsen 就是眼前的例子[12]。

到今天為止，還沒有任何一個試驗證明，把 Lp(a) 降下來能減少心血管事件[9][10][11][12]。這正是這些結果試驗要回答的核心問題[9][10][11]。一個藥沒過，不能推論其他藥也不會過。反過來，第二期降得再多，也不能推論它們一定會過。

五款新藥一張表看懂

下表的給藥方式是試驗裡的用法，不是處方。這五款藥目前都沒有核准上市，門診開不到[12]。

還不知道的事：心臟病會不會少、安全性如何

第一件還沒有答案的，是降 Lp(a) 到底能不能保護心臟。pelacarsen 在整體受試者身上，沒有看到事件減少[12]。Lp(a) 更高的那一組，結果還沒公開。這一組會不會不一樣，要等完整數據，現在任何說法都只是猜測。

第二件是安全性。pelacarsen 的新聞稿，沒有提到安全性的結果[12]。第三期試驗，是這些藥第一次在數千人身上、用好幾年的時間觀察。長期用下來會出現哪些副作用、多常發生，要看各試驗完整發表的數據。

第三件是實際使用。就算某一款藥過了，從試驗結果到主管機關核准、再到醫院能開，還有審查要走。什麼人適合用、要用多久、怎麼追蹤，也要等核准時的規範。

網路上若看到號稱買得到這些藥的管道，要特別小心。這些藥都還在試驗階段，沒有任何一款核准用來降低心血管風險[12]。來路不明的針劑，連裡面裝的是什麼都無法確認。

等新藥的這段時間，可以先做什麼

先確認報告上用的是哪一種單位

Lp(a) 有兩種常見單位：mg/dL 和 nmol/L。這篇提到的試驗就混著用。Lp(a)HORIZON 用 mg/dL[1]。OCEAN(a) 與 ACCLAIM-Lp(a) 則用 nmol/L[4][6]。70 mg/dL 和 175 nmol/L 不是同一把尺量的。兩者不能直接比大小。拿到報告時，先看數字後面寫的是哪一種單位。

一生至少驗一次，家人也列入考慮

美國與歐洲的血脂指引都建議，所有成年人一生至少驗一次 Lp(a)[12][13][14]。它的高低大約九成由遺傳決定，飲食和生活習慣幾乎改不動[12]。所以驗過一次，就能知道自己大概落在哪裡。

家人要不要跟著驗？怎麼開口？Lp(a) 遺傳與全家串聯檢驗那篇有完整整理。

回診時可以問醫師的三件事

第一，我的 Lp(a) 是多少、用的是哪一種單位？第二，我的壞膽固醇、血壓、血糖現在控制得如何？Lp(a)HORIZON 的受試者，本來就在接受降血脂與降血壓治療[12]。這些是現在就能處理的部分。第三，有沒有適合我的臨床試驗？

陪家人回診的話，把最近一次的血脂報告、正在吃的藥名一起帶去。醫師看得到完整資料，判斷會快很多。現有的降法有哪些、各降多少，可以看三種降法的比較。那篇整理了血脂分離術與 PCSK9 抑制劑的細節。

看到新藥新聞，先問三個問題

新藥新聞的標題常常下得很大。家人傳來一篇「新藥降九成」的文章時，可以用三個問題把它看清楚：

• 降的是數字，還是事件？「Lp(a) 降九成」是數字，「心肌梗塞少了幾成」才是事件。
• 走到第幾期？第一、二期看的是數字，第三期結果試驗才看事件。
• 是論文還是新聞稿？pelacarsen 目前只有新聞稿，完整數據還沒發表[12]。

常見誤解澄清

pelacarsen 沒過，是不是代表 Lp(a) 高也沒關係？

真相：這兩件事要分開看。Lp(a)HORIZON 收的人，已經有心血管疾病，其他風險也在治療[12]。它問的是：再用 pelacarsen 降 Lp(a)，事件會不會少？整體受試者的答案是沒有。Lp(a) 偏高會不會增加心血管風險，是另一個問題。基因研究的證據，整理在Lp(a) 是不是心血管病的原因。

新藥能把 Lp(a) 降九成以上，應該就能保護心臟吧？

真相：降幅和保護是兩回事。pelacarsen 確實讓 Lp(a) 下降，心血管事件卻沒有比安慰劑少[12]。到目前為止，沒有任何試驗證明降 Lp(a) 能減少心血管事件[9][10][11]。

這些新藥現在可以去打嗎？

真相：還不行。五款藥都在研究階段，沒有任何一款核准上市[12]。試驗也有嚴格的收案條件。以 OCEAN(a)-OUTCOMES 為例，收案要兩個條件都符合[4][5]。一是已有心血管疾病，二是 Lp(a) 在 200 nmol/L 以上。想知道有沒有正在收案的試驗，可以請醫師幫忙查。

同樣是 siRNA，台灣已經在用的 inclisiran 是同一種藥嗎？

真相：不是同一種。inclisiran 的商品名是 Leqvio，台灣已經可以使用。它瞄準的是 PCSK9，主要用來降壞膽固醇。這篇談的三款 siRNA，瞄準的則是 apo(a) 本身。兩者降 Lp(a) 的差別，三種降法的比較有專門一節。

口服的 muvalaplin 降得比較少，是不是比較差？

真相：現在還沒辦法這樣比。這些數字來自各自獨立的早期試驗，並不是同一個試驗裡的直接比較[9][10]。更重要的是，還沒有任何一款證明能減少心血管事件[9][10][11]。降幅高低跟保護效果有什麼關係，目前還不知道。

重點整理

• pelacarsen 大型試驗沒過：2026 年 9 月公布的 Lp(a)HORIZON 結果，Lp(a) 降了，心血管事件沒有比安慰劑少；Lp(a) 更高那一組與完整數據還沒發表。
• 其他新藥還在等答案：olpasiran 的 OCEAN(a)-OUTCOMES 預計 2027 年完成，lepodisiran 的 ACCLAIM-Lp(a) 還在進行，zerlasiran 與 muvalaplin 還沒進入結果試驗。
• 現在能做的事：確認報告上的單位、一生至少驗一次、把壞膽固醇與血壓血糖控制好；看新藥新聞時，分清楚降的是數字還是事件。

參考文獻

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黃柏誠醫師

✓ 認證作者衛福部醫事人員

博田國際健康管理中心醫療主任、家庭醫學專科醫師。國立臺灣大學醫學系醫學士、高雄醫學大學藥學碩士、美國哈佛 BIDMC 老年醫學科訪問醫師、體適能健身 C 級指導員認證。專長預防醫學與減重醫學，擅長以資訊工具優化臨床流程。